PRECISION APPORTEE AU
COMMUNIQUE DE PRESSE DE ADDMEDICA en date du 22 juin 2009 |
Paris, le 23 juin 2009.
Dans son communiqué du 22 juin, le laboratoire ADDMEDICA indique qu’il a « proposé à l’AFSSAPS une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) » pour sa présentation d’hydroxyurée dosée à 100 mg. Par ces termes, Il faut comprendre que depuis le 15 mai 2009, des conseils ont été demandés à l’AFSSAPS dans l’intention de déposer une ATU de cohorte pour ce dosage dans les meilleurs délais. |
Drépanocytose : un laboratoire pharmaceutique français répond aux besoins exprimés par la Ministre de la Santé.
Paris, le 22 juin 2009 |
ADDMEDICA, une PME pharmaceutique française, se félicite des annonces faites, à l’occasion du Drépaction, le 16 juin à l’Assemblée Nationale, par la Ministre de la Santé, sur les mesures prises pour renforcer la lutte contre la drépanocytose en France. En effet, depuis déjà 8 ans, l’équipe ADDMEDICA consacre l’essentiel de ses efforts au développement européen de la seule molécule indiquée dans la drépanocytose, l’hydroxyurée, devenant ainsi un partenaire reconnu des spécialistes de cette maladie et le porteur de grands espoirs pour les patients et leurs familles.
ADDMEDICA note avec beaucoup d’intérêt que les pouvoirs publics réaffirment l’utilité de l’hydroxyurée dans la drépanocytose. La Ministre de la Santé a notamment demandé à l'Agence Générale des Equipements et Produits de Santé (Ageps) de proposer des dosages adaptés à la pédiatrie pour l'hydroxyurée.
Or cette préoccupation a trouvé une première réponse avec le comprimé tri-sécable de SIKLOS® 1000 mg, indiqué chez l’adulte et chez l’enfant à partir de 2 ans, dont l’AMM européenne dans la drépanocytose date de juin 2007. La spécialité est commercialisée en Allemagne, en Espagne, en Grèce et au Royaume-Uni. Cependant, la Haute Autorité de Santé a estimé que cette présentation était peu intéressante par rapport à l’utilisation hors-AMM d’autres produits, et elle n’est pas encore disponible en France.
La nécessité de mettre à la disposition des prescripteurs une forme encore plus faiblement dosée avait été discutée dès 2006 par ADDMEDICA avec l’EMEA (Agence Européenne du Médicament). Elle trouve aujourd’hui sa solution dans le nouveau dosage à 100 mg d’hydroxyurée pour lequel le laboratoire va solliciter un enregistrement au niveau européen.
Etant donné l’utilité manifeste de ce dosage, confirmée mardi par les propos de la Ministre de la Santé, et afin d’en faire bénéficier en priorité les malades drépanocytaires français et de répondre immédiatement aux besoins des cliniciens durant la période d’enregistrement européen, le laboratoire a proposé à l’AFSSAPS une autorisation temporaire d’utilisation (ATU).
ADDMEDICA met tout en œuvre pour apporter dès aujourd’hui une solution rapide et sûre au grave problème de la prise en charge des malades drépanocytaires, soulevé à juste titre lors d’une séance de question à l’Assemblée Nationale le 16 juin par le Député Eric Raoult. Il faut rappeler que l’indication de l’hydroxyurée chez l’enfant, telle qu’elle figure dans l’AMM de SIKLOS®, est une première mondiale et que l’utilisation de cette molécule dans la drépanocytose est protégée par une exclusivité en Europe jusqu’en 2017 conformément au statut orphelin du produit.
Contact Presse:
Bernard DAUVERGNE
addmedica
101 rue Saint-Lazare
F-75009 PARIS
Téléphone: +33 (0)1 72 69 01 86
Fax: +33 (0)1 73 72 94 13
e-mail: bernard.dauvergne@addmedica.com
Intervention de Madame Roselyne Bachelot – 16 juin 2009
http://dailymotion.virgilio.it/video/x9lwp1_roselyne-bachelot-repond-a-eric-rao_news?from=rss |
 Addmedica is launching ESCORT-HU, the largest prospective cohort follow-up study of treated patients suffering from Sickle cell disease.
Paris, 13th May, 2008 |
At the occasion of the Siklos® launch in Europe, Addmedica takes the opportunity to put Escort-HU at the health professionals’ disposal.
Escort-HU is a cohort follow-up study intended to recruit patients suffering from sickle cell disease and subject to a treatment by Siklos®.
Addmedica and their partners are committed to provide health professionals with tools to help them to recruit 2000 patients treated by Siklos®, and to follow them during ten years.
This is the first major prospective cohort study in the Sickle Cell Syndrome, either in term of size or in term of duration.
ESCORT – HU is the contraction of European Sickle cell disease Coh0RT – HydroxyUrea.
This study has been implemented according to a request of the EMEA which has granted the European Marketing Authorization of Siklos® in June 2007.
Siklos® (hydroxycarbamide, hydroxyurea) is indicated in the prevention of recurrent painful vaso-occlusive crises including acute chest syndrome in paediatric and adult patients suffering from symptomatic Sickle Cell Syndrome.
Siklos® is the first and only drug indicated in Sickle Cell Disease. Addmedica is committed, through an extensive Risk Management Plan, to avoid misusage of the molecule in this pathology where Siklos® has a marketing exclusivity, according to the specific status conferred by the European Orphan Drug regulation.
Sickle cell disease is known to deeply affect severe patients throughout their life, so Siklos® is intended to be taken on a long term basis; this is the main reason why EMEA asks for this specific type of survey during 10 years.
The objective is to collect long-term safety and efficacy information on Siklos® in current practice, focusing on several specific safety items.
A very high number of patients (2000) is planned to be recruited because the safety of Siklos® is generally good and the occurrence ofthe items which are followed is anticipated to be very low, so an extensive number of patients is necessary.
Patients who are in compliance with Siklos® Summary Product Characteristics (SmPC) will be included in the cohort follow-up.
Only physicians experienced in the management of sickle cell syndrome can include patients in the cohort and initiate Siklos®.
This study is drawn to be pan-European, and patient follow-up can be captured through an electronic Case Report Form (eCRF) accessible on www.escort-hu.com.
The eCRF has been specifically designed to guarantee a quick and easy but secured data capture of the events occurring in the life of the patients while taking Siklos®.
The data are centralized in a European database in order to merge data from all countries and to provide safety information to the authorities as requested. For the moment the eCRF is available in English, Greek and French but is planned to be translated in other languages as and when needed by the launches of Siklos® in the different European countries.
Addmedica have set-up the eCRF in order to collect data according to the authorities’ requirements but it is important to note that this research can also help health professional in their day-to-day practice.
“Besides the very ambitious aspects of this scientific project, we think that the electronic support can help practitioners to follow their own patients in their clinical practice because they will always have access to their own data very easily for at least ten years and even more. We think that this database can constitute a very useful tool. ” declared Dr Gilles Tachon, Medical Director in charge of the implementation of the ESCORT-HU project.
(see also ESCOT-HU Demo) |
Le médicament orphelin SIKLOS® injustement pénalisé par la Commission de la Transparence malgré son efficacité et les énormes économies qu’il génère.
Paris, 1 Avril 2008
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Le médicament orphelin SIKLOS® injustement pénalisé par la Commission de la Transparence malgré son efficacité et les énormes économies qu’il génère : le jeune laboratoire français ADDMEDICA® saisit le Conseil d’Etat et envisage une action en justice au niveau européen.
Siklos, un médicament orphelin pour une pathologie rare
Siklos (hydroxycarbamide), développé par ADDMEDICA, est le premier médicament à avoir reçu, en juin 2007, une autorisation européenne de mise sur le marché dans le traitement de la drépanocytose chez les adultes et les enfants. Siklos a été mis au point à partir d’une molécule connue comme active en cancérologie mais jusque là inadaptée à la drépanocytose. Dès 2003, le produit avait satisfait à l’ensemble des critères d’un médicament orphelin et s’était vu accorder la désignation orpheline par l’Agence Européenne du Médicament (EMEA).
La réglementation européenne du médicament orphelin : une aide nécessaire au développement des traitements de maladies rares
Une maladie est dite orpheline lorsqu’elle ne concerne pas assez de patients pour permettre à un laboratoire pharmaceutique d’espérer des ventes suffisantes pour couvrir les frais de développement et de commercialisation de médicaments indiqués dans cette maladie. Sans une aide volontariste des pouvoirs publics, les patients atteints de maladies orphelines seraient laissés à l’écart du progrès thérapeutique.
Aussi l’Union Européenne s’est-elle dotée d’une réglementation assurant au laboratoire une exclusivité de 10 ans dans l’indication orpheline et recommandant aux Etats-membres d’accélérer la mise sur le marché du médicament tout en favorisant une bonne rémunération du laboratoire.
La drépanocytose : tableau médical et économique
Rare en Europe, la drépanocytose est une maladie génétique héréditaire se traduisant pas une anomalie de l’hémoglobine, protéine qui assure le transport de l’oxygène dans le sang. Cette anomalie provoque des changements de forme et de comportement des globules rouges qui s’agglutinent dans les vaisseaux, bloquant la circulation sanguine. Cela cause des crises répétées et très douloureuses chez environ 20% des patients (dits « patients sévères ») qui subissent de fréquentes hospitalisations. A long terme chez tous les patients, de graves lésions de différents organes sont observées. La maladie peut se manifester dès l’enfance avec un pic de mortalité entre 1 et 6 ans.
Sur le plan économique, il a été montré qu’un patient sévère était hospitalisé en moyenne plus de 20 jours par an. De plus, les transfusions répétées, bases du traitement des crises jusqu’à ce jour, induisent des effets secondaires comme l’empoisonnement du sang par le fer, dont les traitements sont lourds et onéreux. En se limitant aux coûts directs, les dépenses de prise en charge de la drépanocytose dépassent 50 millions d’euros annuellement en France. Il faut y ajouter un impact médico-social considérable résultant principalement d’une insertion scolaire puis professionnelle problématique pour les patients.
Siklos, un bénéfice non seulement pour la santé mais également pour les comptes de la Sécurité Sociale
Siklos est indiqué dans « la prévention des crises vaso-occlusives douloureuses récurrentes, y compris les syndromes thoraciques aigues, chez l’enfant de plus de deux ans et chez l’adulte souffrant de drépanocytose symptomatique ».
Dans toutes les études cliniques, Siklos diminue de 66 à 80% le nombre de crises et de 39% les besoins en transfusion sanguine. Il a aussi un effet spectaculaire sur l’utilisation des structures de soins puisqu’il diminue en moyenne de 73 % le nombre de journées d’hospitalisation. Si Siklos était utilisé de manière systématique, cela se traduirait par des économies pour l’assurance sociale de 40 millions d’euros par an, en ne prenant en compte que l’impact sur les coûts directs.
Une évaluation consternante de la part de la Commission de la Transparence, cautionnée par le Ministère de la Santé
Conformément à la procédure en vigueur en France, Siklos a été évalué par la commission de la transparence en vue de sa prise en charge par l’assurance sociale. La commission a estimé que Siklos améliore de manière « mineure » le service médical rendu. Elle base ses conclusions sur la comparaison de Siklos avec un autre médicament, Hydréa®.
Si les deux médicaments ont le même principe actif, Hydréa n’est aucunement indiqué dans la drépanocytose, mais dans les syndromes myéloprolifératifs (pathologies cancéreuses), et n’a jamais été autorisé en usage pédiatrique. Les mécanismes d’actions sollicités sont d’ailleurs différents : celui de Siklos se révèle à faible dose et consiste principalement en une stimulation de la production d’un certain type d’hémoglobine ; celui d’Hydréa, qui nécessite de plus fortes doses, fait appel à la toxicité de l’hydroxycarbamide et consiste à détruire la capacité de reproduction de cellules cancéreuses proliférantes. Il est essentiel de ne pas soumettre les patients drépanocytaires aux doses toxiques recherchées avec Hydréa pour les traitements anti-cancéreux.
Néanmoins, tant qu’aucune alternative thérapeutique n’était disponible, Hydréa était toléré en prescription hors indication chez certains patients drépanocytaires. Une recommandation de la Haute Autorité de Santé (HAS), publiée en 2005, cautionnait cet usage chez l’enfant, bien que la présentation d’Hydréa soit particulièrement mal adaptée à une utilisation pédiatrique. Dans tous les cas, la prescription d’Hydréa dans ce cadre entraîne la responsabilité pleine et entière des prescripteurs en cas d’effets secondaires.
Il importe de noter que l’arrivée de Siklos rend caduque de fait la recommandation de 2005 de la HAS citée plus haut. De plus, le principe de précaution exige que Siklos, étant le seul médicament indiqué dans la drépanocytose, soit désormais le seul médicament effectivement utilisé.
La position de la commission est donc illégitime dans ses fondements, incompatible avec le droit européen, contraire à l’intérêt des patients et dangereuse pour la santé publique. En effet :
- La référence à la recommandation de la HAS pour légitimer la comparaison avec Hydréa est absurde : la finalité même du développement de Siklos est de mettre fin à l’usage hors AMM et potentiellement dangereux d’Hydréa. Au surplus, la recommandation ne concerne que la pédiatrie, domaine où Hydréa, particulièrement mal adapté, n’a jamais obtenu d’indication, même en cancérologie.
- Le fait de comparer un médicament orphelin à un autre médicament déjà sur le marché, mais par définition dépourvu d’indication dans la maladie orpheline considérée, conduit à méconnaître le règlement européen relatif aux médicaments orphelins en niant l’originalité du nouveau médicament.
- L’incitation à utiliser un médicament aussi toxique qu’Hydréa en dehors de son indication est inacceptable pour la sécurité sanitaire et constitue une infraction à la réglementation pharmaceutique qui met en jeu la responsabilité civile et pénale de ses auteurs.
- La recommandation d’usage d’Hydréa chez les enfants, alors que seul Siklos permet pour eux l’administration des bonnes doses, va à l’encontre de toutes les avancées accomplies dans ce domaine, en particulier grâce à la mise en place de la nouvelle réglementation pédiatrique européenne.
ADDMEDICA a écrit au Président de la République, au Président de la Haute Autorité de Santé et à Madame la Ministre de la Santé, de la Jeunesse et des Sports afin d’attirer leur attention sur ces aberrations. Cependant la Haute Autorité de Santé n’a pas voulu surseoir à la publication de l’avis de la commission. De plus, deux sous-directions du Ministère de la Santé (financement du système de soins et politique des pratiques et produits de santé) viennent d’indiquer par lettre qu’elles considèrent que la commission de la transparence a respecté la procédure et que son avis est correct sur le fond. Les auteurs écrivent notamment qu’Hydréa est « largement utilisée dans cette indication », ce qui est tout simplement faux.
« Cette position de l’Administration est déconcertante, a déclaré François ANGER, président d’ADDMEDICA. Que la sous-direction en charge des pratiques médicales ne formule pas de réserves sur la référence à l’utilisation d’un médicament toxique en dehors de son indication est déjà surprenant. Mais que la sous-direction en charge du financement ait cru bon de donner son avis dans ce débat de pure santé publique, voilà qui est encore plus étonnant. Y aurait-il, de sa part, volonté de dévaloriser notre médicament ou de faire obstacle à sa mise sur le marché rapide ? Ce serait jouer contre son camp, sachant que chaque mois de retard à la commercialisation de Siklos prive le système de santé français d’une économie potentielle de plusieurs millions d’euros.
« Je regrette que Siklos, né en France, soit déjà sur le point d’être commercialisé au Royaume-Uni et en Grèce dans des conditions de délai et de prix conformes à son statut orphelin alors qu’en France, il est confronté à cette injuste adversité.
« Notre jeune laboratoire espère néanmoins un revirement qui permettrait la prescription de Siklos dans de bonnes conditions. Ce serait la récompense d’un combat mené depuis 2003 au côté des spécialistes de la drépanocytose et des associations de patients pour mettre sur le marché ce produit orphelin porteur d’un grand espoir pour les adultes et les enfants souffrant de cette maladie rare. »
ADDMEDICA a saisi le Conseil d’Etat
La commission de la transparence fonctionne à l’abri de la HAS, entité administrative indépendante de toute tutelle. Aussi, l’échec d’un recours gracieux auprès des organes de direction de la HAS clos les possibilités de recours au sein de l’administration. D’autre part, les évaluations publiées par la commission de la transparence sont qualifiées d’ « avis », ce qui ne permet pas de les attaquer devant le juge comme on peut le faire pour les décisions administratives. Il n’y a donc, en première analyse, aucun recours possible en France contre un avis de la commission de la transparence une fois publié par la HAS, quelles que soient les erreurs dont il est entaché.
Toutefois la qualification d’avis ne trompe plus personne dans le milieu médical et pharmaceutique. ADDMEDICA ne se privera pas d’argumenter dans ce sens devant le Conseil d’Etat qu’il a saisi.
ADDMEDICA envisage aussi une action devant les juridictions européennes au motif que l’avis contesté méconnaît la réglementation européenne du médicament orphelin et porte atteinte au droit d’exclusivité attribué à Siklos dans l’indication drépanocytose du fait de sa désignation orpheline. Le laboratoire a signalé ces infractions à la Commission Européenne qui instruit actuellement le dossier.
De sérieuses interrogations sur l’avenir des médicaments orphelins et pédiatriques en France
Au-delà du cas de Siklos, c’est l’ensemble des médicaments orphelins ou pédiatriques dont la mise sur le marché en France est menacée. En effet, le signal donné aux industriels du médicament par l’évaluation inique de Siklos est extrêmement dissuasif. Après une période où notre pays était à la pointe du combat en faveur des traitements de maladies rares, il semble qu’il renie ses engagements antérieurs. Or le développement de nouveaux médicaments pour soigner les maladies rares ne peut se faire qu’avec le soutien positif et résolu des Pouvoirs Publics, au niveau européen comme à celui des Etats-membres qui doivent se conformer à la réglementation d’encouragement mise en place par l’Europe. La position actuelle de l’Administration française méprise le droit communautaire et constitue un camouflet au Plan Maladies Rares voté par le Parlement français en 2004. On notera que la reconduction de ce plan vient de faire l’objet d’une question orale à la Chambre. Cela n’est pas sans poser un grave problème d’égalité d’accès aux soins au sein de l’Europe. Il n’est pas admissible de jouer ainsi avec l’espoir de patients français dont la vie est menacée par une maladie, même - et surtout - lorsqu’il s’agit d’une maladie rare.
A PROPOS DE ADDMEDICA
Le laboratoire ADDMEDICA a été créé sur fonds privés par trois cadres expérimentés de l’industrie pharmaceutique avec pour objectif de mettre des produits thérapeutiques nouveaux et originaux à la disposition des médecins et des patients. Cette vocation s’est concrétisée par la commercialisation de :
- Perfadex®, liquide de conservation de poumons destinés à des greffes. Ce produit très spécialisé détient 80% de son marché au niveau mondial. Il permet la conservation du greffon en état fonctionnel pendant 12 heures entre le moment du prélèvement et celui de la greffe. Le liquide de Steen® est en cours de développement. Il viendra compléter cette gamme et permettra de vérifier la fonctionnalité de greffons provenant de donneur à cœur non battant. Cette nouvelle technique est d’un intérêt majeur quand on sait que la principale limitation aux greffes de poumon en France est la disponibilité de greffons. L’indication la plus fréquente de greffe de poumon en France est la mucoviscidose.
- Hyalomatrix®, régénérateur de derme à base d’acide hyaluronique pour les grands brûlés (degrés IIB et III). Appliqué au contact de la brûlure après nettoyage chirurgical, Hyalomatrix provoque la reconstruction en deux à trois semaines d’un derme régulier et bien vascularisé permettant une greffe de peau. Un film de silicone transparent protège la plaie des contaminations extérieures et permet de contrôler la régénération du derme sans découvrir la plaie.
- Lumiderm®, pansement chirurgical innovant, adhésif, étirable jusqu’à deux fois sa longueur et semi-perméable. Cette semi-perméabilité autorise l’évacuation des exsudats de la plaie mais ne permet ni à l’eau ni aux contaminants extérieurs de pénétrer. Ainsi en chirurgie réparatrice, le patient commencer immédiatement un programme de rééducation y compris en piscine. Le pansement reste en place cinq à sept jours, il n’adhère pas à la plaie elle-même et permet une cicatrisation optimale.
Siklos est le premier médicament du laboratoire. D’autres projets sont à l’étude, toujours dans le domaine des greffes, de la cicatrisation et des maladies rares, et jusqu’alors toujours financés sans recours à des investisseurs. En effet, l’originalité du modèle économique de la société et l’aspect humanitaire de sa stratégie correspondent mal aux objectifs spéculatifs habituellement poursuivis par les fonds d’investissement. |
In memory of Jean-Michel DERIPPE
Paris, 23rd December 2007
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Les membres de l’équipe ADDMEDICA ont la douleur de vous faire part du décès de leur associé, collègue et ami Jean-Michel DERIPPE, survenu le 23 décembre 2007.
Un hommage lui est rendu sur notre site Internet.
It is with regret that the ADDMEDICA team has to inform you of the sad news of the death of our partner, colleague and friend, Jean-Michel DERIPPE, on 23rd December 2007.
A tribute is posted on our website.
addmedica
84 rue d’Amsterdam
F-75009 PARIS
Phone: +33 (0)1 72 69 01 86
Fax: +33 (0)1 73 72 94 13 |
ADDMEDICA announces an agreement with the NORDIC GROUP regarding the exclusive marketing and distribution rights for Siklos® in the UK and Ireland
Paris, 9th November, 2007
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On November 9, 2007, ADDMEDICA signed an agreement with the NORDIC GROUP, through which NORDIC was granted the exclusive marketing and distribution rights for Siklos® (hydroxycarbamide) in the UK and Ireland with the possibility of extending these rights to other EU countries.
On June 29, 2007, Addmedica obtained an EU Marketing Authorisation for Siklos® as an orphan product in the prevention of recurrent, painful vaso-occlusive crises, including Acute Chest Syndrome in paediatric and adult patients suffering from symptomatic Sickle Cell Syndrome.
Sickle Cell Syndrome is a group of inherited diseases caused by a mutation in a blood protein called haemoglobin. This mutation leads to changes in the shape and behaviour of red blood cells. They become hard, sticky and shaped like a sickle. This causes small blood clots that block blood flow and cause repeated painful episodes, called crises. In the long run, this causes severe damage to the organs in the body. The clinical profiles of patients with Sickle Cell Syndrome can be remarkably varied. Some patients remain virtually without complaint, while others suffer repeated crises requiring admissions to hospitals from early childhood.
Sickle Cell Syndrome affects 22 000 patients in Europe. Until now, no medicine has ever been registered for the treatment of Sickle Cell Syndrome in Europe
For more information, please contact:
ADDMEDICA
84 rue Amsterdam F-75009 Paris
Phone +33 (0) 172 69 01 86
Fax +33 (0) 173 72 94 13
http://www.addmedica.com
François ANGER, Legal and Finances
Bernard DAUVERGNE, Medical and Marketing |
ADDMEDICA SAS annonce un accord avec le groupe NORDIC PHARMA concernant la commercialisation de SIKLOS® au Royaume-Uni et en Irlande.
Paris, le 9 novembre 2007
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ADDMEDICA SAS est heureux d’annoncer la signature d’un accord avec le groupe NORDIC PHARMA concernant la commercialisation de la spécialité SIKLOS® (hydroxycarbamide) au Royaume-Uni et en Irlande.
SIKLOS (hydroxycarbamide), médicament orphelin, est le premier et le seul médicament indiqué dans la drépanocytose, maladie rare d’origine génétique affectant l’hémoglobine et le fonctionnement des globules rouges. Addmedica a obtenu l’AMM de Siklos® selon la procédure européenne centralisée le 29 juin 2007.
La drépanocytose est une maladie génétique héréditaire se traduisant par une anomalie de l'hémoglobine A, protéine qui assure le transport de l’oxygène dans le sang. Cette anomalie provoque une polymérisation de l’hémoglobine et des changements de forme et de comportement des globules rouges. Cela entraîne la formation de caillots qui bloquent la circulation sanguine et provoquent des crises vaso-occlusives douloureuses. Le tableau clinique des patients souffrant de drépanocytose est très polymorphe. Alors que certains patients restent pratiquement asymptomatiques, d’autres subissent des crises vaso-occlusives répétées exigeant de fréquentes hospitalisations. À long terme, des lésions sévères de différents organes peuvent être observées. La maladie peut se manifester dès l’enfance avec un pic de mortalité entre 1 et 3 ans.
SIKLOS est indiqué dans la prévention des crises vaso-occlusives douloureuses récurrentes, y compris les syndromes thoraciques aigus, chez l’enfant de plus de 2 ans et chez l’adulte souffrant de drépanocytose symptomatique. SIKLOS a obtenu cette indication de première intention d’emblée chez l’enfant et chez l’adulte, répondant ainsi à une réelle attente des praticiens.
En effet, jusqu’à présent, aucun médicament n’était enregistré en Europe dans le traitement de la drépanocytose. Certains traitements aident à améliorer les symptômes de la crise comme les transfusions sanguines, l’apport d’oxygène et l’administration de dérivés morphiniques contre la douleur. Chez l’enfant et sous des conditions très restrictives, la transplantation de moelle osseuse peut constituer une option thérapeutique.
Le mode d’action de SIKLOS est original et spécifique de la drépanocytose : de nombreuses études ont montré que l’hydroxycarbamide, en réactivant la production d'hémoglobine fœtale (hémoglobine F) qui pallie la défection de l’hémoglobine normale, réduit la fréquence des crises vaso-occlusives et le recours aux transfusions sanguines.
Une forme galénique en comprimés de 1000 mg pelliculés tri-sécables a été spécialement développée pour SIKLOS ce qui permet des ajustements de dose adéquats pour tous les patients à partir de l’âge de 2 ans.
On estime à 22.000 le nombre de patients drépanocytaires en Europe dont près de la moitié vivent au Royaume Uni.
Cet accord se fonde sur la très bonne implantation du Group NORDIC Pharma au Royaume-Uni et s’inscrit dans la logique de développement européen de ADDMEDICA.
Pour plus d’informations, veuillez contacter :
ADDMEDICA
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Tél +33 (0) 172 69 01 86
Fax +33 (0) 173 72 94 13
http://www.addmedica.com
François ANGER, Juridique et Finances
Bernard DAUVERGNE, Médical et Marketing |
ADDMEDICA SAS announces the taking over of SIKLOS®, an orphan drug developed in sickle cell syndromes.
Paris, 26th February 2007
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Addmedica SAS announces today the signature of an agreement with the British Group, Prostrakan, providing for the taking over of all the rights to SIKLOS® (hydroxycarbamide or hydroxyurea), a pharmaceutical specialty under development in sickle cell syndromes. This indication gave raise to an Orphan Drug Designation within the EU in 2003 and, once approved thought a centralized procedure, SIKLOS® will be available for marketing in the 25 member states of the European Union with a 10-years-market exclusivity.
Sickle cell syndrome is a group of inherited genetic diseases caused by an abnormality of the haemoglobin A, the blood oxygen carrier protein. The abnormality leads to the haemoglobin polymerisation and to changes in the shape and behaviour of the red blood cells. This causes small clots that block the blood flow, and repeated painful vaso-occlusive crises. The clinical picture of patients with sickle cell syndrome can be remarkably different. Some remain virtually without complaints, while others suffer repeated crises requiring admission to hospital. In the long run, this causes severe damages to several organs in the body. This may occur as soon as early childhood, where the mortality reaches a peak between 1 and 3 years of age. Sickle cell syndrome is reported to affect about 22,000 in the European Union.
Up to now, no medicine was registered for the treatment of sickle cell syndrome in Europe. Blood transfusions, oxygen, and pain relieving narcotics help to improve the symptoms of the crisis. Bone marrow transplantation can provide a cure, but it is known to be effective and safe only in selected children.
In patients with sickle cell disease, several studies reported that hydroxycarbamide reduced the frequency of painful vaso-occlusive crises and the need for blood transfusions. Actually, hydroxycarbamide has the ability to reactivate the synthesis of faetal haemoglobin, haemoglobin F, which can compensate for the lack of normal haemoglobin.
ADDMEDICA is a European start-up based in Paris, France, dedicated to adding innovative and personalised therapeutic responses to patients suffering from rare diseases.
"We are very proud to have been recognized as the best partner by the Prostrakan to take over the SIKLOS® development in sickle cell syndromes. This is an important step for ADDMEDICA in accordance with the strategy to focus on niche market and orphan drugs and the willingness to develop our European presence. The market availability of SIKLOS® throughout Europe with adapted galenical forms represent a great hope for adults and children suffering from this rare disease", said François Anger, chairman of ADDMEDICA.
For more information, please contact:
ADDMEDICA
84 rue Amsterdam F-75009 Paris
Phone +33 (0) 172 69 01 86
Fax +33 (0) 173 72 94 13
http://www.addmedica.com
François ANGER, Legal and Finances
Bernard DAUVERGNE, Medical and Marketing
Jean-Michel DERIPPE, Supply chain
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ADDMEDICA SAS annonce l’acquisition de SIKLOS® en développement dans la drépanocytose.
Paris, 26 février 2007
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ADDMEDICA SAS est heureux d’annoncer la signature d’un accord avec le groupe britannique Prostrakan concernant l’acquisition de l’ensemble des droits de la spécialité SIKLOS® (hydroxycarbamide ou hydroxyurée) en cours de développement dans la drépanocytose. La molécule a obtenu une désignation orpheline auprès de l’EMEApour cette indication, ce qui assurera à SIKLOS® une exclusivité de marché pendant les 10 années suivant l’obtention de son enregistrement par procédure centralisée dans les 25 états membres de l’Union Européenne.
La drépanocytose est une maladie génétique héréditaire se traduisant par une anomalie de l'hémoglobine A, protéine qui assure le transport de l’oxygène dans le sang. Cette anomalie provoque une polymérisation de l’hémoglobine et des changements de forme et de comportement des globules rouges. Cela entraine la formation de caillots qui bloquent la circulation sanguine et provoquent des crises vaso-occlusives douloureuses. Le tableau clinique des patients souffrant de drépanocytose est très polymorphe. Si certains patients restent pratiquement asymptomatiques, d’autres subissent des crises vaso-occlusives répétées exigeant de fréquentes hospitalisations. À long terme, des lésions sévères de différents organes peuvent être observées. La maladie peut se manifester dès l’enfance où l’on observe un pic de mortalité entre 1 et 3 ans. On estime à 22.000 le nombre de patients drépanocytaires en Europe.
Jusqu’à présent, aucun médicament n’était enregistré en Europe dans le traitement de la drépanocytose. Certains traitements aident à améliorer les symptômes de la crise comme les transfusions sanguines, l’apport d’oxygène et l’administration de dérivés morphiniques contre la douleur. Chez l’enfant la transplantation de moelle osseuse peut constituer une option thérapeutique dans quelques cas choisis.
Chez les patients drépanocytaires de nombreuses études ont montré que l’hydroxycarbamide réduit la fréquence des crises vaso-occlusives et le recours aux transfusions sanguines en réactivant la production d'hémoglobine fœtale (hémoglobine F) qui pallie la défection de l’hémoglobine normale.
ADDMEDICA est une start-up à vocation européenne basée à Paris dont le but est d’apporter des solutions thérapeutiques aux patients souffrant de maladies rares.
« Nous sommes très fiers d’avoir été reconnu comme partenaire par la société Prostrakan pour assurer la reprise du projet SIKLOS® dans la drépanocytose, Cette opportunité permet aujourd’hui à ADDMEDICA de prendre une dimension européenne nouvelle tout en confortant sa stratégie de spécialisation dans les produits de niche et les médicaments orphelins. La mise à disposition en Europe de SIKLOS® représente un grand espoir pour les patients souffrant de cette maladie rare, aussi bien chez l’adulte que, grâce à des présentations adaptées, chez l’enfant», a déclaré François Anger, président de ADDMEDICA.
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